中國上海和美國麻薩諸塞州劍橋,2023年9月18日 – Zai Lab Limited (納斯達克股票代碼:ZLAB;香港交易所股票代碼:9688)今天宣佈,國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)授予efgartigimod alfa注射液(皮下注射)(efgartigimod SC)突破性治療藥物指定用於治療慢性炎性脫髓鞘神經病變(CIDP)患者。Efgartigimod SC的突破性治療藥物指定是基於ADHERE研究中全球和中國患者的數據支持的。
“在授予突破性治療藥物指定時,我們很高興看到CDE認可efgartigimod SC作為CIDP患者創新治療選擇的前景,”Zai Lab全球開發神經科學、自身免疫和傳染病部門主席Harald Reinhart博士說。“我們已經看到efgartigimod SC如何有意義地改善和穩定這些患者的疾病症狀。現有的治療選擇相當有限,並且依賴長期類固醇或慢性免疫球蛋白治療存在問題。在ADHERE研究中,efgartigimod SC顯示出顯著的療效和良好的安全性概況。我們對efgartigimod SC在CIDP中的治療潛力感到興奮,我們期待與中國監管機構合作,盡快為需要的患者帶來這種重要的藥物。”
突破性治療藥物指定審評政策旨在促進開發和加速審評新藥,這些新藥用於預防或治療嚴重危及生命的疾病或嚴重影響生活質量的疾病,而這些疾病目前沒有現有治療方法,或者有足夠證據表明新藥相比目前可用的治療選擇具有優勢。獲得突破性治療藥物指定的藥物將獲得CDE的優先溝通和指導,以促進藥物審評流程。
2023年7月,Zai Lab和argenx報告了評估efgartigimod SC用於成人CIDP的ADHERE研究的正面頂線結果。
- 達到主要終點(p = 0.000039);與安慰劑相比,efgartigimod SC顯示61%的減少(HR:0.39 95% CI:0.25; 0.61)復發風險。
- 全球研究參與者中67%的A期開放標籤參與者顯示臨床改善證據(ECI),表明IgG自身抗體在CIDP的潛在生物學中起著重要作用。
- 安全性和耐受性與VYVGART確認的安全性概況一致。
在ADHERE試驗中國參與者的亞組分析中,結果與全球結果一致。
- 中國內地參與者的亞組分析顯示efgartigimod SC與安慰劑相比,復發風險降低了69%。
- 與全球人群相比,中國內地參與者的反應水平相似,78%的中國內地參與者在開放標籤efgartigimod SC治療後顯示確認的ECI。
- 在中國內地亞組中,efgartigimod SC顯示出與全球人群觀察到的一致的安全性概況。
關於ADHERE試驗設計
ADHERE試驗由argenx贊助,是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗,評估efgartigimod SC用於CIDP治療。ADHERE納入了322名成人CIDP患者,這些患者未接受活性治療(≥6個月)或正在接受免疫球蛋白治療或皮質類固醇治療。Zai Lab在大中華地區(中國內地、香港、台灣和澳門)招募了ADHERE試驗的患者。試驗由A期開放標籤階段和隨機、安慰劑對照B期組成。為進入A期並接受efgartigimod SC治療,CIDP診斷需由獨立專家小組確認。患者進入緩衝期,此期間停用任何進行中的CIDP治療,並必須顯示活動性疾病,在至少一項CIDP臨床評估工具(包括INCAT、I-RODS或平均握力)上顯示臨床意義惡化。未接受治療的患者如果有近期惡化證據可以跳過緩衝期。要進入B期,患者需要對efgartigimod SC顯示ECI。如果緩衝期顯示I-RODS或平均握力惡化,則通過INCAT評分改善或I-RODS或平均握力改善達到ECI。在B期中,患者隨機分配到efgartigimod SC或安慰劑組,最長48周。主要終點基於首次調整INCAT惡化(即復發)的發生時間的危險比。在B期之後,所有患者都可以選擇轉入開放標籤延伸研究以接受efgartigimod SC治療。
關於中國CIDP
中國CIDP患病率估計為50,000名患者。1目前的治療主要是皮質類固醇和靜脈免疫球蛋白(IVIg),雖然血漿交換(PLEX)通常保留給難治性患者。包括中國在內的世界許多地區,PLEX或IVIg的獲取都很有限。由於大多數患者需要長期治療,中國CIDP患者仍存在顯著的未滿足醫療需求,急需有效、耐受性好、方便的替代治療選擇。
1 慢性炎性脫髓鞘神經病變和糖尿病,2020年。
關於Efgartigimod SC
Efgartigimod SC是efgartigimod alfa注射液(一種人IgG1抗體片段,以VYVGART®的形式批准用於靜脈注射)與Halozyme的ENHANZE®藥物傳遞技術重組人透明質酸酶PH20 (rHuPH20)的皮下注射組合,以促進生物製劑的皮下注射傳遞。Efgartigimod SC通過與新生兒Fc受體(FcRn)結合降低循環IgG。它是第一個也是唯一通過皮下注射給藥的批准FcRn阻滯劑。
Efgartigimod alfa注射液(皮下注射)是efgartigimod alfa皮下注射液與重組人透明質酸酶PH20的中國國際非專利藥名。它在美國以VYVGART Hytrulo的名義上市,在其他地區批准後可能以不同的名稱上市。
Zai Lab與argenx簽訂獨家許可協議,在中國內地、香港、澳門和台灣(大中華地區)開發和商業化efgartigimod。
關於Zai Lab
Zai Lab(納斯達克股票代碼:ZLAB;香港交易所股票代碼:9688)是一家創新型、研發驅動的商業階段生物製藥公司,總部位於中國和美國。我們專注於發現、開發和商業化創新產品,以解決腫瘤、自身免疫、傳染病和神經科學領域中的醫療需求。我們的目標是利用我們的能力和資源積極影響中國和全球的人類健康。
有關Zai Lab的更多信息,請訪問www.zailaboratory.com或關注我們的Twitter www.twitter.com/ZaiLab_Global。
Zai Lab前瞻性聲明
本新聞稿包含有關Zai Lab未來預期、計劃和前景的前瞻性聲明,包括但不限於在大中華地區開發和商業化efgartigimod的前景,efgartigimod的安全性和療效,以及潛在治療慢性炎性脫髓鞘神經病變患者的能力。這些前瞻性聲明可能包含“目標”、“預期”、“相信”、“可能”、“將會”、“打算”等詞語。這些聲明構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所界定的前瞻性聲明。前瞻性聲明不是對過去事實的陳述,也不是對未來表現的保證或擔保。前瞻性聲明基於截至本新聞稿發布之日我們的預期和假設,並受固有的不確定性、風險和環境變化的影響,可能與新聞稿中所涵蓋的前瞻性聲明不同。實際結果可能與前瞻性聲明中表示的內容存在重大差異,這些差異受多項重要因素影響,包括但不限於Zai Lab成功開發、獲得監管部門批准並商業化其產品候選