Vivoryon Therapeutics N.V. Shares Highlights from Virtual R&D Event with Key Opinion Leaders
- 多位專家強調varoglutamstat的病理機轉,以及VIVIAD研究的臨床發展和關鍵結果指標。
- VIVIAD研究如期進行,預計2024年第一季將公布最終結果。
Halle (Saale) / Munich, Germany, October 17, 2023 – Vivoryon Therapeutics N.V. (Euronext Amsterdam: VVY; NL00150002Q7) (Vivoryon),一家專注於發現和開發小分子藥物以調控病理性改變蛋白質活性和穩定性的臨床階段公司,今天宣佈其與多位關鍵意見領袖(KOL)舉行的虛擬研發活動的重要內容,重點介紹公司的核心計畫varoglutamstat以及VIVIAD研究,後者是一項在歐洲進行的IIb期研究,旨在評估其安全性、可耐受性和有效性,對象為259名(隨機參與者的最終人數)輕度認知障礙(MCI)和輕度阿茲海默病(AD)患者。
此次活動由EQT Life Sciences Dementia Fund的Philip Scheltens醫生主持,Stephan Schilling博士(Fraunhofer細胞治療與免疫學研究所)、John Harrison博士(蘇格蘭腦科學)、Sietske Sikkes博士(阿姆斯特丹大學醫學中心阿茲海默中心)、Willem de Haan醫生博士(阿姆斯特丹大學醫學中心阿茲海默中心)以及Vivoryon首席執行官(CEO)Frank Weber醫生做報告。
“我們很高興能邀請這麼多知名KOL共同討論varoglutamstat的臨床發展各個重要層面、其病理機轉以及VIVIAD研究主要和次要結果指標的臨床價值。我們在VIVIAD試驗設計上採取了仔細周到的方法,我相信Cogstate NTB(神經學測試組合)代表了評估認知功能的最高標準。” Vivoryon CEO Frank Weber醫生表示,”雖然阿茲海默病患者已取得長足進步,但我們相信varoglutamstat有潛力解決巨大的未滿足需求,通過提供一種口服的小分子藥物來改善患者的狀況。我們期待2024年第一季VIVIAD研究的最終結果。”
Schilling博士報告重點包括:
- 改變後的Aβ(N3pE-Aβ)是阿茲海默病毒性的誘發因子,針對N3pE-Aβ以創造一種定制化的阿茲海默病治療是合理的。
- 實驗數據顯示,N3pE-Aβ與其他Aβ變體在物理化學性質上有很大差異,包括其形成高度毒性的寡聚體和纖維的能力。
- 強大的前臨床證據支持減少N3pE-Aβ形成的假設,通過抑制酶QPCT可以改變阿茲海默病進程。
Harrison博士報告重點包括:
- 阿茲海默病是一種認知障礙,不僅僅是記憶障礙,MCI和早期阿茲海默病患者表現出多種認知功能障礙。
- VIVIAD研究採用的Cogstate NTB用於評估varoglutamstat對認知功能的影響,在主要和次要結果指標中都採用該量表,該量表在阿茲海默病研究領域廣泛使用,可以全面評估多個臨床意義重大的認知領域。
- 一項初步盲目數據分析(截止2023年5月)顯示,VIVIAD研究中Cogstate簡易量表(CBB,包括識別、檢測、一回和一張卡學習測試)從基線到治療結束(96周或提前終止治療;截止數據時36名患者)的變化幅度約為28%(n>250名患者)。
- 在此初步盲目分析中,CBB四個個別測試項目(識別、檢測、一回和一張卡學習)顯示的衰退曲線不同,支持早期阿茲海默病患者個別記憶功能的進程速度不同。儘管這些初步數據支持在VIVIAD研究中採用Cogstate NTB評估varoglutamstat對認知功能影響,但無法從此初步盲目數據集中推斷varoglutamstat的有效性。
Sikkes博士報告重點包括:
- VIVIAD研究中採用阿姆斯特丹日常生活能力問卷(A-IADL-Q)評估varoglutamstat對日常生活活動的影響,作為次要結果指標。
- 該量表專門為阿茲海默病患者開發和驗證,吸取護理人員和臨床醫生的意見,具有臨床意義。
- A-IADL-Q在多個文化中都得到驗證,包括VIVIAD研究進行的西歐國家。
- A-IADL-Q包含對患者、護理人員和醫護人員都很重要的日常活動。
- A-IADL-Q在可靠性和效度方面表現優異,適用於治療評估研究和臨床實踐。
de Haan博士報告重點包括:
- EEG是直接評估神經元和突觸功能的相對全面工具。假設正規化EEG參數(θ波功率、連通性)對腦功能有利。
- SAPHIR I期研究顯示varoglutamstat可以改善θ波功率和連通性。
- 基於SAPHIR研究中對早期阿茲海默病患者的結果,θ波功率被選為VIVIAD研究的次要結果指標。VIVIAD研究也將對振盪、連通性和網絡分析進行探索性分析。
Weber醫生報告重點包括:
- 提供varoglutamstat臨床研發的總覽,包括對研究設計和2024年第一季數據發佈的期望進行深入討論。
- 2022年,監督委員會決定根據90名患者安全性和耐受性分析,將VIVIAD研究繼續進行,採用兩次每日600毫克劑量組。
- Vivoryon預計VIVIAD的最終數據將包括對12周漸進期後的評估,該期間每個隨機到活性組的患者都採用相同劑量。大約75%的治療周採用兩次每日600毫克劑量,25%採用兩次每日300毫克劑量。
- 研究協議規定每名患者的最短治療時間為48周,最長為96周,取決於患者的隨機入組時間。
- 初步分析顯示,VIVIAD研究中患者的平均治療時間超過80周,超過60%的患者治療時間為84-96周,約30%為60-72周,不到10%為48周。
- 至今提供的所有數據都處於盲目狀態,研究仍在進行中。