– 將於美東時間上午8:45舉行電話會議 –
新澤西州南普蘭菲爾德, 2023年9月15日 — PTC Therapeutics, Inc. (納斯達克股票代碼: PTCT)今天宣佈,歐洲藥品管理局(EMA)藥品委員會(CHMP)對將Translarna
(ataluren)用於治療無意義突變杜氏肌萎縮症(nmDMD)的條件性上市許可轉換為完全上市許可發表了否定意見。該否定意見也適用於現有條件性許可的續期。PTC計劃根據EMA指南提交重新審查請求。在重新審查程序完成之前,Translarna將繼續在市場上銷售,nmDMD患者可以使用。根據CHMP程序指南,預計重新審查後的意見將在2024年1月出現,之後67天內,歐盟委員會將批准該意見。
“我們對CHMP的決定感到震驚和極度失望,鑑於Translarna已建立良好且有利的安全性和療效概況,”PTC Therapeutics, Inc.首席執行官Matthew B. Klein博士說。 “當然,這個決定對於歐洲數百名患有無意義突變DMD的男孩和年輕男性影響最為嚴重,他們沒有其他批准的治療方法。我們將向CHMP提交重新審查請求,以推翻此意見,就像我們以前在Translarna在歐洲的監管歷史中所做的那樣。”
Translarna於2014年根據007研究的結果在歐洲獲得有條件上市許可,並於2017年續期有條件上市許可。 作為有條件上市許可續期的一部分,PTC同意進行一項具體義務,即進行第三次安慰劑對照試驗041研究。 PTC分享了041研究的結果,該研究在359名登記的意向治療人群中顯示了幾個關鍵端點上的名義統計學顯著性,儘管在首要分析亞組中沒有達到統計學顯著性。
CHMP審查和決定的基礎是來自041研究以及前兩項安慰劑對照試驗(007和020研究)的數據。 支持療效的額外證據包括強大的元分析,顯示在捕捉DMD不同方面的幾個關鍵疾病端點上顯示了高度統計學顯著的益處,包括六分鐘步行測試(6MWD)、北極星步行評估和定時功能測試。 此外,還包括STRIDE登記冊的分析,該登記冊包括300名平均治療持續時間超過5.5年的男孩,顯示長期Translarna治療可將失去步行能力的時間推遲3.5年,作為數據包的一部分,以確認長期有意義的治療益處。 此外,Translarna顯示了良好的安全性概況,迄今已治療超過3,000名患者。
在重新審查中,PTC計劃關注700名男孩(包括007、020和041研究)的整體人群中明確和一致的療效證據。 此外,PTC將解決在041研究中指定與先前在007和020研究中顯示對6MWD治療效應最敏感的亞組不同的首要分析亞組的決定。 PTC還將解決對STRIDE數據支持長期治療益處的可靠性的關注。
今天的電話會議
PTC將於美東時間上午8:45舉行電話會議,討論此消息。 要通過電話加入電話會議,請點擊此處進行註冊,系統將為您提供撥入詳細信息。 為避免延誤,我們建議與會者在電話會議開始前15分鐘撥打電話。 可以在PTC網站的投資者部分訪問網絡廣播電話會議https://ir.ptcbio.com/events-presentations。 電話會議結束後大約兩小時,將在公司網站上存檔電話會議的重播,存檔30天。
關於Translarna (ataluren)
Translarna (ataluren),由PTC Therapeutics發現和開發,是一種蛋白質恢復療法,旨在使帶有由無意義突變引起的遺傳疾病的患者能夠形成功能蛋白質。 無意義突變是遺傳密碼中的一種改變,可過早終止必須蛋白質的合成。 所產生的疾病由哪種蛋白質無法以完整形式表達並失去功能決定,例如杜氏肌萎縮症中的肌萎縮蛋白。 Translarna是ataluren的商品名,在包括英國、北愛爾蘭和歐洲經濟區在內的多個國家獲得許可,用於治療2歲及以上可步行的無意義突變杜氏肌萎縮症患者。 Ataluren在美國仍處於研究新藥階段。
關於杜氏肌萎縮症(Duchenne)
杜氏肌萎縮症主要影響男性,是一種罕見的致命遺傳疾病,可導致從幼兒期開始的進行性肌肉無力,並因心臟和呼吸衰竭而在20多歲時過早死亡。 它是一種由缺乏功能性肌萎縮蛋白引起的進行性肌肉疾病。 肌萎縮蛋白對所有肌肉的結構穩定性至關重要,包括骨骼肌、橫膈膜和心肌。 杜氏肌萎縮症患者可早在10歲時就喪失行走能力(喪失步行能力),隨後喪失使用手臂的能力。 杜氏肌萎縮症患者隨後會出現危及生命的肺部併發症,需要通氣支持,並在十幾歲和二十幾歲時出現心臟併發症。
關於PTC Therapeutics, Inc.
PTC是一家全球生物製藥公司,專注於發現、開發和商業化臨床差異化藥物,為罕見疾病患者提供益處。 PTC進行創新以識別新療法並在全球範圍內商業化產品是驅動對多樣化突破性藥物管線投資的基礎。 PTC的使命是為幾乎沒有或沒有治療選擇的患者提供最佳治療。 PTC的策略是利用其強大的科學和臨床專長以及全球商業基礎設施為患者帶來療法。 PTC認為這使其能夠為所有利益相關者創造最大價值。 欲了解更多關於PTC的信息,請訪問我們的網站 www.ptcbio.com並在Facebook、Instagram、LinkedIn和Twitter上關注我們 @PTCBio。
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前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的前瞻性聲明。本新聞稿中包含的所有聲明,除歷史事實聲明外,均為前瞻性聲明,包括有關PTC的未來預期、計劃和前景的聲明,包括其產品和產品候選物的商業化。 PTC與歐洲藥品管理局(EMA)的互動計劃;重新審查的結果;在重新審查程序完成之前,Translarna將繼續在市場上銷售,nmDMD患者可以使用。根據CHMP程序指南,預計重新審查後的意見將在2024年1月出現,之後67天內,歐盟委員會將批准該意見。