ViGeneron宣布在治療視網膜色素變性的相位1b臨床試驗中首例患者接受VG901經眼內注射治療

• VG901 是首個也是唯一處於臨床階段的療法,旨在將功能性CNGA1基因送達視網膜感光受體目標細胞,用於視網膜色素變性症患者。
• VG901 使用 ViGeneron 的專有新一代技術平台 vgAAV,通過眼內注射(IVT)進行施用,提供更便利的施用方式,更廣泛的向量分佈,並減輕亞網膜施用相關的視網膜損傷風險。
• VG901 獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的孤兒藥物認定。

(SeaPRwire) –   慕尼黑,德國,2024年4月10日 — ViGeneron GmbH 是一家處於臨床階段的新一代基因治療公司,今天宣佈首例患者已經施用其VG901 臨床試驗Ib期的治療,以治療由CNGA1基因突變引起的視網膜色素變性(RP)。這一里程碑標誌著公司繼續利用其新一代技術平台,開發革命性的基因治療,滿足重大未滿足的醫療需求。

“通過向視網膜感光受體目標細胞傳遞功能性CNGA1基因,VG901 具有潛在治療效果,以解決由CNGA1基因突變引起的視網膜色素變性患者的遺傳根本原因,”德國圖賓根大學遺傳性視網膜退化中心和罕見眼病中心主任、該試驗主要研究人員Katarina Stingl 教授評論道。“我們很期待了解這種新型療法的潛力,希望能真正改善患者的生活。”

“首例患者施用我們的VG901 臨床Ib期試驗是公司和我們致力於受益的患者的重要進步。VG901 也獲得了FDA的孤兒藥物認定。我們期待推進這種可能具有革命性的療法的臨床開發,”ViGeneron 聯合創始人兼CEO Caroline Man Xu 博士表示。“該臨床Ib期試驗不僅旨在提供VG901 的安全性和初步有效性的關鍵見解,也是驗證我們新一代載體平台vgAAV 的關鍵一步,該平台已證明具有優越的轉導效率,並使眼內施用成為可能。”

該正在進行的臨床Ib期試驗是一項單臂、分劑量、開放標籤的安全性、容忍性和初步有效性研究,旨在研究眼內注射VG901 的安全性、容忍性和初步有效性,VG901 是首個遺傳性RP由CNGA1基因突變引起的基因治療。欲了解試驗的更多信息,請訪問clinicaltrial.gov []。

關於視網膜色素變性(RP)

視網膜色素變性(RP)是一組相關的眼部疾病,會導致視力逐步喪失。RP 最初表現為兒童或成年早期的夜盲,然後逐漸出現周邊視野喪失和“隧道視覺”、中央視力受損、視力下降,最終可能完全失明。視網膜色素變性是遺傳性視網膜疾病(IRDs)最常見的類型。估計它在美國和歐洲分別影響每3,500至4,000人中有1人。CNGA1基因的突變(編碼視杆細胞中的CNG通道亞基)報告導致約2%-8%的遺傳性視網膜色素變性(arRP)。

關於ViGeneron GmbH

ViGeneron致力於通過創新基因治療為需要幫助的人帶來改變。該公司正在推進其專有的臨床階段基因治療管線,以治療眼科疾病,同時與視網膜疾病、中樞神經系統、心血管病和其他疾病領域的領先生物製藥公司進行合作。ViGeneron的三種新一代基因治療平台旨在解決現有腺病毒載體(AAV)基因治療的限制。第一種是vgAAV載體平台,可以實現目標細胞的優越轉導效率,旨在克服生物學障礙,從而實現眼內和全身注射等新的、較不侵入性的施用路線。第二種是REVeRT(利用mRNA轉錄片段重組)技術平台,可以高效地在任何可以針對的載體目標的組織中重組大基因(>5kb)。第三種是AAV轉激活技術,這是一種基於CRISPR-Cas的AAV基因治療平台,可以通過增加或抑制其表達,in vivo調控一個或多個基因。ViGeneron是一家私營公司,於2017年由一支富有AAV載體技術和臨床眼科基因治療項目深入經驗的團隊創立,位於德國慕尼黑。欲了解更多信息,請訪問。